“原始间充质干细胞”注射液I期临床研究

王喜良

我国研制的用于白血病治疗的“原始间充质干细胞”注射液I期临床研究已于近期展开。今天，科技部和卫生部在京联合举行新闻发布会宣布，这是我国干细胞治疗研究具有标志性意义的重大成果，表明我国干细胞治疗研究已经步入世界先进水平。

“原始间充质干细胞”是从骨髓中分离出一种具有亚全能分化潜能的干细胞，在特定的体内外微环境条件下，能够诱导分化成为各种组织细胞，通过移植给受者参与组织的再生与修复，成为心脑血管多器官重大疾病移植的最理想干细胞来源。中国医学科学院基础医学研究所/中国医学科学院组织工程研究中心赵春华教授领导的课题组，在国际上最早成功地从骨髓中分离出一种具有亚全能分化潜能的干细胞，并系统阐明了成体干细胞的等级结构性（Hierarchy）和功能。这个课题组研制的“原始间充质干细胞”注射液，成功地解决了干细胞体外制备的关键技术问题，完成了系统严格的临床前研究和质量检定，于2004年12月22日被批准进行I期临床试验，是我国第一个获准进入临床研究的干细胞治疗药物产品，目前该产品的研发进展基本上与国际同步。“原始间充质干细胞”注射液获准进入临床研究标志着我国干细胞治疗产品已由实验室研究迈向临床研究阶段，必将对相关的干细胞治疗研究起到示范和带动作用，促进我国干细胞应用技术的创新及其产业化发展。 1 |8 [3 ?0 ~) \+ A. ], K 　　干细胞研究是当今世界上生命科学和生物技术研究的热点之一。“十五”期间，国家863计划将干细胞研究列为重要的研究方向之一加以支持，使得我国干细胞研究领域从事相关研发工作的科学工作者能够抓住机遇，积极参与国际竞争，从而大大提高了我国干细胞研究领域的自主创新能力。目前，我国在干细胞治疗研究方面取得了一系列具有重大意义的突破和原创性成果。目前，我国正在开展将干细胞治疗技术应用于治疗冠心病、糖尿病、肝功能衰竭等重大疾病的临床前研究以及将干细胞应用于组织工程产品的研究，部分产品已完成了临床前研究工作，为下一步干细胞产品的临床应用和产业化奠定了坚实的基础。 我国研制的用于白血病治疗的“原始间充质干细胞”注射液近日被批准进行I期临床研究。这是我国第一个获准进入临床研究的干细胞治疗药物产品，目前此产品的研发进展基本上与国际同步。 , ~1 b q! C9 i* j 7 N3 g p' r+ @( d 这是记者１日从科技部和卫生部共同组织的成果发布会上了解到的。这个研究课题的负责人、中国医学科学院基础医学研究所教授赵春华说，课题组已成功解决了干细胞体外制备的关键技术问题，完成了系统严格的临床前研究。大量动物对等试验结果显示出了“原始间充质干细胞”注射液使用的安全性和疗效的显著性。I期临床试验的主要目的是评价此产品的安全性，并初步观察其有效性。课题组将按照有关法规和规范，根据干细胞治疗的特点，对每一项观察指标进行科学周密的设计，制订出一套完整的临床研究方案，然后进行临床研究工作。 　 科技部有关负责人介绍，干细胞研究是当今世界上生命科学和生物技术研究的热点之一，“十五”８６３计划将干细胞研究列为重要的研究方向之一加以支持。“原始间充质干细胞”注射液获准进入临床研究标志着我国干细胞治疗产品已由实验室研究迈向临床研究阶段，必将对相关的干细胞治疗研究起到示范和带动作用，促进干细胞应用技术的创新及其产业化发展。 　 　组织器官的病理损伤或功能障碍是人类健康面临的主要危害之一，目前临床上传统治疗手段的效果尚不能令人满意，干细胞治疗则为传统治疗的不足提供了一种技术手段，如何将干细胞应用于对恶性肿瘤、心脑血管病等重大疾病及多组织器官损伤疾病的治疗，正成为干细胞再生医学领域最受关注的热点之一，也是世界各国和大型生物医药企业争夺的生物医学制高点。 　课题组专家介绍，“原始间充质干细胞”注射液获得临床研究批件只是此项研究工作的一个阶段性成果，随着临床研究工作的开展，还有更多科学与技术问题需要解决，还可能会有更艰巨的困难需要克服。 昨日从科技部和卫生部共同召开的成果发布会上获悉：我国科学家研制的用于白血病治疗的“原始间充质干细胞”注射液已获得批准于近期进入I期临床研究，标志着我国干细胞治疗产品已从实验室研究迈入临床研究阶段。 8 w" \3 Q: x# L0 U; U( l$ h　　据介绍，干细胞治疗研究是我国“十五”“863”计划重点支持的研究项目之一，已获得一系列具有重大意义的突破和原创性成果。“原始间充质干细胞”注射液是我国第一个获准进入临床研究的干细胞治疗药物产品，其研发进展基本与国际同步。 2 C' B( }* m" b1 @4 r　　该项目负责人中国医学科学院基础医学研究所赵春华教授介绍，为白血病患者寻求合适的骨髓移植供者一直是困扰临床的难题，由于原始间充质干细胞具有低免疫原性，可减少移植物抗宿主反应，并有效促进造血组织重建，稳定造血干细胞植入，这项成果的临床应用至少可以使患者在自己的父母、子女等亲属中获得适合移植的骨髓供者。 0 a2 U5 o. @$ _* ?0 i& A 　　据悉，赵春华所领导的课题组在国际上最早成功从骨髓中分离出一种具有亚全能分化潜能的干细胞，并系统阐明了成体干细胞的等级结构性和功能。他们成功地解决了干细胞体外制备的关键技术问题，完成了系统严格的临床前研究和质量检定，大量的大动物对等试验显示了“原始间充质干细胞”注射液使用的安全性和疗效的显著性。